SS-31
Elamipretide. Tetrapéptido D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2. Se concentra 5.000 veces en la membrana mitocondrial interna, se une a la cardiolipina y estabiliza los supercomplejos de la cadena respiratoria. Aprobado por la FDA como Forzinity el 19 de septiembre de 2025 para síndrome de Barth — el primer mitochondrial-targeted therapeutic aprobado en la historia. Tres ensayos pivote fallidos en indicaciones más amplias. Una promesa abierta en AMD seca.
El único péptido que entra físicamente en la mitocondria y consigue una aprobación FDA.
NAD+ es sustrato. CoQ10 es transportador. Rapamicina actúa sobre mTOR en el citoplasma. SS-31 es el único péptido que penetra la membrana mitocondrial interna y estabiliza la infraestructura física donde ocurre la fosforilación oxidativa. Aprobado por la FDA como Forzinity en septiembre de 2025 para síndrome de Barth.
No es antienvejecimiento aprobado. No es herramienta de longevidad. Es un fármaco huérfano con mecánica elegante y traducción clínica que ha tropezado tres veces (PROGRESS-HF, MMPOWER-3, EMBRACE) antes de ganar una. Esta ficha cubre lo que sabemos. El cornerstone editorial cubre el contexto regulatorio largo.
SS-31 es el código científico original de un tetrapéptido sintético diseñado en los años 2000 por Hazel Szeto y Peter Schiller en la Universidad Cornell — las dos «S» del nombre son sus iniciales. Recibió después los nombres MTP-131 (durante desarrollo clínico inicial), Bendavia (durante fases 2 y 3), elamipretide (su INN oficial) y finalmente Forzinity, su nombre comercial tras aprobación FDA. Esta ficha utiliza «SS-31» como nombre principal por ser el más usado en literatura científica y por consistencia con el resto del catalogo KRECE; cuando hablamos de la presentación farmacéutica específica aprobada, usamos Forzinity.
Para el contexto regulatorio largo de la aprobación FDA, el dossier clínico completo de los cuatro ensayos pivote (TAZPOWER aprobado, PROGRESS-HF fallido, MMPOWER-3 fallido, EMBRACE fallido, ReCLAIM-3 abierto) y el análisis de Stealth BioTherapeutics como caso paradigmático de la medicina mitocondrial emergente, ver el cornerstone editorial KRECE sobre SS-31, cardiolipina y la primera aprobación FDA de un péptido mitocondrial. Esta ficha es el resumen técnico para el lector que busca información condensada de mecanismo, evidencia, dosis y consideraciones de pureza.
El tetrapéptido que entra en la mitocondria
SS-31 es un tetrapéptido sintético de la familia Szeto-Schiller. Estructura: D-Arg-Dmt-Lys-Phe-NH2, donde Dmt es 2′,6′-dimetiltirosina, un aminoácido no natural. Peso molecular 639,8 g/mol. El patrón alternante de aminoácidos aromáticos (Dmt, Phe) y catiónicos (D-Arg, Lys) le confiere dos propiedades críticas: lipofilia para atravesar membranas sin transportadores y carga positiva neta a pH fisiológico que lo atrae electrostáticamente hacia el compartimento mitocondrial más negativo del organismo — la membrana mitocondrial interna, con potencial de aproximadamente -180 mV.
El resultado farmacocinético: SS-31 se concentra 5.000 veces más en la membrana mitocondrial interna que en el citoplasma. No requiere transportador activo, no compite con otros sustratos celulares, no se degrada fácilmente porque la D-arginina evita el reconocimiento por peptidasas naturales. Es un caso ejemplar de targeting molecular pasivo conseguido por diseño estructural.
Una vez en la membrana interna, SS-31 se une a la cardiolipina — el fosfolípido exclusivo de ese compartimento que sostiene la curvatura de las cristae y la organización de los supercomplejos de la cadena respiratoria. La unión estabiliza la cardiolipina y, con ella, la arquitectura física de la membrana donde se produce el 90% del ATP del organismo.
La analogía operativa. SS-31 no apaga el incendio (no captura ROS), no añade combustible (no es sustrato como NAD+) ni cambia el motor (no es transportador como CoQ10). Refuerza las paredes de la central eléctrica para que no se agrieten y se filtre el combustible. Resultado: cadena respiratoria con acoplamiento más eficiente entre transporte de electrones y síntesis de ATP, con menor fuga de electrones que generen ROS como subproducto. Es un estabilizador estructural, no un antioxidante.
El 19 de septiembre de 2025, la FDA aprobó elamipretide HCl como Forzinity bajo accelerated approval para síndrome de Barth en pacientes adultos y pediátricos con peso ≥30 kg. Es el primer péptido con descriptor formal de «mitochondria-targeted therapeutic» en obtener aprobación regulatoria. Para el dossier regulatorio completo y la cronología de los 17 años de desarrollo de Stealth BioTherapeutics hasta esa aprobación, ver el cornerstone editorial KRECE sobre medicina mitocondrial y SS-31.
Dentro de la mitocondria, no fuera
1. Unión a cardiolipina y estabilización de cristae
La cardiolipina es un fosfolípido peculiar con cuatro colas de ácidos grasos (en lugar de las dos habituales). Esa estructura le da una geometría cónica que promueve la curvatura de la membrana mitocondrial interna en pliegues llamados cristae. Los cristae no son decorativos: aumentan la superficie de la membrana para acomodar los complejos respiratorios y permiten que se organicen en supercomplejos — ensamblajes funcionales de complejos I, III y IV que transportan electrones con mayor eficiencia y menor fuga que los complejos aislados.
SS-31 se une electrostáticamente a las cabezas polares cargadas negativamente de la cardiolipina. La unión es reversible, no covalente, de alta afinidad. Estabiliza la geometría cónica del fosfolípido y, con ella, la curvatura de las cristae y la organización de los supercomplejos.
2. Reducción de fuga electrónica y normalización de ATP
Con la membrana interna estructuralmente estabilizada, la cadena respiratoria acopla mejor el transporte de electrones con el bombeo de protones que impulsa la ATP sintasa. Resultado: más ATP por molécula de oxígeno consumida, menos electrones que se escapan prematuramente y reducen oxígeno a superoxido. Los modelos animales y mitocondrias aisladas muestran este efecto en cuestión de minutos tras aplicar SS-31 a concentraciones nanomolares.
3. Por qué no es un antioxidante clásico
Esta es la confusión más frecuente. SS-31 reduce ROS pero no captura radicales libres. No interactúa con vitamina E, glutatión ni otras especies redox del citoplasma. Reduce ROS previniendo su generación excesiva al corregir la causa estructural de la fuga electrónica, no neutralizándolas río abajo. Esa distinción importa para predecir su perfil de seguridad: a diferencia de los antioxidantes clásicos (vitamina E en altas dosis, NAC, vitamina C IV) que pueden interferir con la señalización por ROS de baja intensidad, SS-31 no perturba esa señalización porque no captura moléculas individuales de ROS.
| Comparativa | SS-31 | Diferencia funcional |
|---|---|---|
| CoQ10 / Ubiquinol | Estabilizador estructural | CoQ10 = transportador de electrones entre complejos III-IV. SS-31 = estabilizador de la membrana que sostiene los complejos. |
| NAD+ / NMN / NR | Membrana interna | NAD+ = cofactor de reacciones redox (sustrato). SS-31 = infraestructura física donde ocurren esas reacciones. |
| MitoQ | No es antioxidante | MitoQ = antioxidante dirigido a mitocondria (captura ROS). SS-31 = previene la formación de ROS corrigiendo la fuga. |
| Urolitina A | Estabilización cardiolipina | Urolitina A = activa mitofagia (reciclaje de mitocondrias dañadas). SS-31 = preserva las sanas. |
| Vitamina E / NAC | Específico mitocondrial | Antioxidantes generales con efecto inespecífico. SS-31 = activo solo en compartimento mitocondrial. |
Para el contexto de mitofagia (reciclaje de mitocondrias dañadas) como mecanismo complementario al de SS-31, ver el cornerstone KRECE sobre mitofagia, ejercicio, urolitina y rapamicina.
1 aprobación FDA, 3 ensayos pivote fallidos, 1 promesa abierta
Stealth BioTherapeutics tardó 17 años en obtener la primera aprobación FDA de un mitochondrial-targeted therapeutic. La cronología del programa clínico incluye una victoria (TAZPOWER en síndrome de Barth) y tres derrotas pivote (PROGRESS-HF en insuficiencia cardíaca, MMPOWER-3 en miopatía mitocondrial primaria, EMBRACE en reperfusión post-IAM). Hay una promesa abierta en degeneración macular seca con ReCLAIM-3 fase 3 en curso. Esa es la lectura honesta del dossier, no la versión simplificada del marketing.
| Ensayo | Indicación | Fase | Endpoint primario | Resultado |
|---|---|---|---|---|
| TAZPOWER | Síndrome de Barth | Fase 2/3 + extensión abierta hasta 192 semanas | 6MWT (replanteado a fuerza muscular extensor de rodilla) | Aprobado FDA 19 sep 2025 |
| MMPOWER-3 | Miopatía mitocondrial primaria | Fase 3 (N=218) | 6MWT a 24 semanas | Falló |
| PROGRESS-HF | Insuficiencia cardíaca FE reducida | Fase 2 multicéntrico | LVESV (remodelado ventricular) | Falló |
| EMBRACE | Reperfusión post-IAM | Fase 2 | Reducción infarct size (RMN cardíaca) | Sin reducción |
| ReCLAIM-2 / ReCLAIM-3 | Degeneración macular seca (atrofia geográfica) | Fase 2 completada / Fase 3 en curso | Tasa de crecimiento de atrofia | Señal positiva, pendiente confirmar |
TAZPOWER y la aprobación Forzinity (sept 2025)
El programa que llevó a la aprobación FDA es TAZPOWER — ensayo aleatorizado doble ciego controlado con placebo en 12 pacientes con Barth syndrome genéticamente confirmado, seguido de extensión abierta hasta 192 semanas. La FDA aceptó el cambio de endpoint primario de 6MWT a fuerza muscular en extensor de rodilla — una medida más objetiva y reproducible en muestra pequeña. La aprobación del 19 de septiembre de 2025 es accelerated: ensayo confirmatorio obligatorio en curso, con posibilidad de retirada si los datos de confirmación no sostienen el beneficio clínico.
Los tres ensayos que la prensa de longevidad omite
PROGRESS-HF (insuficiencia cardíaca con FE reducida) era el pilar de la tesis comercial cardiovascular de Stealth desde 2010. El endpoint estructural primario (LVESV) no se alcanzó y el programa cardiovascular crónico se descontinuó. MMPOWER-3 (miopatía mitocondrial primaria, N=218) era el ensayo pivote en una población heterogénea de mitocondriopatías genéticas; tampoco alcanzó significancia en 6MWT y Stealth reorientó el programa a Barth (más focal en cardiolipina). EMBRACE exploró cardioprotección aguda en IAM con PCI; no redujo infarct size.
Esto es información esencial para evaluar el perfil real de SS-31. No invalida la biología, pero acota severamente las indicaciones donde la traducción clínica está demostrada. Tener una aprobación FDA en enfermedad ultra-rara no equivale a «útil en cardiopatía / diabetes / Alzheimer / Parkinson» como pretenden los podcasts. Esa lectura crítica se desarrolla en detalle en el cornerstone editorial KRECE.
El score real, no el del marketing. Uno de cinco programas pivote ha cumplido endpoint y obtenido aprobación FDA. Tres han fallado. Uno permanece abierto. La biología mecánica es coherente y elegante, pero la traducción al humano fuera de enfermedad ultra-rara con etiología focal en cardiolipina no está demostrada. Cualquier afirmación contraria es extrapolación especulativa, no evidencia.
Documentado, en investigación, y ruido
| Categoría | Indicación | Nivel KRECE |
|---|---|---|
| Documentado (FDA aprobado) | Síndrome de Barth en pacientes ≥30 kg, accelerated approval, septiembre 2025 | N4 |
| En investigación activa | Degeneración macular seca / atrofia geográfica (ReCLAIM-3 fase 3 en curso) | N3 condicional |
| Preclínico robusto | Disfunción renal mitocondrial, modelos cardíacos murinos, envejecimiento muscular en roedores | N1 |
| Ruido del mercado | «Antioxidante mitocondrial» (no lo es, es estabilizador estructural) | Incorrecto |
| Ruido del mercado | «Sustituto de CoQ10 o NAD+» (categorías mecánicas distintas) | Incorrecto |
| Ruido del mercado | «Antienvejecimiento genérico aprobado» (solo Barth, no envejecimiento) | Incorrecto |
| Ruido del mercado | «Mejora VO2max en sano» (cero ensayos humanos con ese endpoint) | Incorrecto |
Para la auditoría específica del marketing «SS-31 mejora VO2max» en el contexto de péptidos mitocondriales y rendimiento aeróbico, ver el cornerstone KRECE sobre péptidos mitocondriales y VO2max: MOTS-c, SS-31 y Humanin.
Dosis clínicas documentadas
El protocolo aprobado y los protocolos de ensayo clínico son la única referencia operativa sólida disponible. Los «protocolos de biohacking» que circulan en podcasts y foros (dosis de 4-8 mg subcutáneos diarios reducidas frente a los 40 mg clínicos, ciclos de 20-30 días) no provienen de farmacocinética validada y no se documentan aquí como recomendación. Lo que sigue son los parámetros del ECA y de la indicación aprobada.
| Parámetro | Valor clínico | Fuente |
|---|---|---|
| Vía (Forzinity aprobado) | Subcutánea, 40 mg/día | Etiquetado FDA, NDA 215244 |
| Forma farmacéutica | Solución inyectable, elamipretide HCl en solvente estéril | Stealth BioTherapeutics |
| Vía IV (estudios cardioprotección) | 0,05 mg/kg/h en infusión, contexto hospitalario | EMBRACE protocol |
| Indicación aprobada | Síndrome de Barth, peso ≥30 kg, accelerated approval | FDA approval letter, 19 sep 2025 |
| Frecuencia | 1 administración SC al día | Etiquetado FDA |
| Vida media | Aproximadamente 2-3 horas en plasma, con acumulación mitocondrial prolongada | Estudios farmacocinéticos Stealth |
| EA más frecuentes | Reacciones en sitio de inyección (eritema, dolor), cefalea leve. Sin toxicidad orgánica sistemática reportada a 3+ años en cohorte Barth | TAZPOWER extension, Drugs 2025 |
El protocolo aprobado por la FDA es 40 mg SC diarios vía Forzinity para pacientes Barth con peso ≥30 kg. Los «protocolos de longevidad» que reducen la dosis a 4-8 mg diarios y añaden ciclos de 20-30 días no se derivan de farmacocinética validada — provienen del sentido común de quien lo probó y de la aritmética de los viales comerciales. Si decides usar SS-31 fuera de la indicación aprobada, hazlo con prescripción médica calificada, producto de pureza farmacéutica auditable, y la honestidad de saber que estás experimentando contigo mismo sin red regulatoria de seguridad.
La pureza es existencial para este compuesto
SS-31 se concentra 5.000 veces en la membrana mitocondrial interna. Cualquier contaminante presente en el vial — endotoxinas bacterianas (LPS), subproductos de síntesis, fragmentos peptidícos truncados, contaminación por polimeros como PVDF — se concentra exactamente en el mismo compartimento. Inyectar contaminantes que terminan en la mitocondria es exactamente lo opuesto al objetivo terapéutico: LPS dispara señalización inflamatoria río abajo y produce justamente la disfunción mitocondrial que el péptido pretende corregir.
El caso forensic 99,72% vs 86,43%
La diferencia entre la pureza reportada en un CoA y la pureza real puede ser dramática. KRECE documentó un caso real con una muestra de SS-31 donde HPLC-UV estándar reportaba 99,72% de pureza mientras que LC-MS de alta resolución revelaba 86,43% — 13,3 puntos de impurezas que el método rutinario no detectaba (6,06% acetilación, 7,27% desamidación, plus contaminación por PVDF). Ver el caso forensic completo: 99,72% vs 86,43% — lo que esconde el pico principal en HPLC-UV de SS-31.
El mínimo aceptable para un médico prescriptor
Cuatro dimensiones por lote, no negociables:
(1) Pureza por HPLC con detector adecuado — idealmente ≥98% reportada con cromatograma anexo y descripción del método (columna, gradiente, longitud de onda). El número solo sin método es decorativo.
(2) Identidad confirmada por LC-MS — espectro completo de masas que valide la molécula declarada y descarte co-elución de impurezas con peso similar.
(3) Test de endotoxinas (LAL o rFC) — negativo, o cuantificado por debajo del umbral farmacopéico aplicable.
(4) Esterilidad documentada — certificado de cultivo negativo del lote, no del fabricante en abstracto.
Para la guía operativa completa sobre cómo leer un CoA y qué exigir a cada proveedor, ver la guía KRECE sobre certificado de análisis de péptidos: HPLC-UV, LC-MS y lo que ningún método puede ver.
Sí y no
| Sí — SS-31 puede ser parte de su conversación clínica | No — SS-31 no es la respuesta |
|---|---|
| Pacientes con síndrome de Barth diagnósticamente confirmado, en gestión con especialista en enfermedades raras | Adultos sanos buscando «suplemento mitocondrial genérico» — CoQ10, urolitina A, ejercicio aeróbico zona 2 + intervalos antes |
| Pacientes con miopatía mitocondrial con etiología focalizada en cardiolipina, evaluando uso compasivo | Pacientes con miopatía mitocondrial primaria genérica (MMPOWER-3 falló) |
| Investigadores clínicos del eje cardiolipina/mitocondria/envejecimiento | Pacientes con insuficiencia cardíaca buscando «rejuvenecer» su miocardio (PROGRESS-HF falló) |
| Prescriptores de longevidad serios que quieren entender el estado del arte de la medicina mitocondrial | Personas sin acceso a producto verificado por HPLC + LC-MS + LAL + esterilidad (pureza crítica) |
Preguntas frecuentes sobre SS-31
¿Es un antioxidante?
No. SS-31 no captura radicales libres. Estabiliza la cardiolipina en la membrana mitocondrial interna para que la cadena respiratoria acople mejor el transporte de electrones, generando menos ROS como subproducto. Previene la causa estructural, no neutraliza la consecuencia bioquímica. Distinción mecánica fundamental que importa para predecir tanto eficacia como perfil de seguridad.
¿Reemplaza al CoQ10 o al NAD+?
No. Son categorías mecánicas distintas. CoQ10 es transportador de electrones entre complejos III y IV. NAD+ es cofactor de reacciones redox que sirve como sustrato. SS-31 es infraestructura física de la membrana donde ocurren las reacciones de los otros dos. Son complementarios, no sustituibles. En pacientes con disfunción mitocondrial documentada, el médico puede considerar combinaciones, pero ninguno de los tres reemplaza al otro.
¿Por qué TAZPOWER cambió el endpoint primario?
El endpoint primario inicial fue 6MWT a 12 semanas. No alcanzó significancia estadística en una muestra pequeña (N=12). Bajo el marco regulatorio Rare Disease Evidence Principles (RDEP) que la FDA creó en 2025 para enfermedades ultra-raras, Stealth y la FDA acordaron reorientar el endpoint primario a fuerza muscular en extensor de rodilla — medida más objetiva, reproducible y menos dependiente de cooperación del paciente. En esa medida, la mejora fue significativa y sostenida en la extensión abierta.
¿Qué significa «accelerated approval»?
Es un régimen regulatorio FDA que permite aprobar un fármaco basándose en un endpoint intermedio razonablemente predictivo de beneficio clínico, con obligación de ensayo confirmatorio posterior. La FDA puede retirar la aprobación si el ensayo confirmatorio no demuestra beneficio clínico sostenido. No es aprobación completa; es un compromiso intermedio diseñado para acelerar acceso en enfermedades raras o serias.
¿Por qué la pureza es tan crítica?
SS-31 se concentra 5.000 veces en la membrana mitocondrial interna. Cualquier contaminante (endotoxinas LPS, subproductos sintéticos, metales pesados, fragmentos peptidícos) se concentra igual en el mismo compartimento. Inyectar LPS contaminante en la mitocondria es exactamente lo opuesto al objetivo terapéutico: dispara inflamación y daño oxidativo en el compartimento más sensible de la célula. El CoA independiente con las cuatro dimensiones (pureza HPLC + identidad LC-MS + endotoxinas LAL + esterilidad) no es recomendación — es requisito absoluto.
¿Está aprobado en España / UE?
No a fecha de mayo 2026. Stealth BioTherapeutics no ha solicitado a la EMA la autorización centralizada de Forzinity. Para pacientes españoles con Barth confirmado, la vía de acceso es el mecanismo de uso de medicamentos en situaciones especiales de la AEMPS (Real Decreto 1015/2009), que requiere prescripción médica calificada e importación nominal. Tampoco está aprobado en ANMAT, COFEPRIS, INVIMA o DINAVISA.
Para el contexto completo
Esta ficha condensa la información técnica esencial sobre SS-31. Para el contexto editorial largo — aprobación FDA detallada, cronología de 17 años de Stealth BioTherapeutics, dossier completo de los tres ensayos pivote fallidos, análisis crítico de la narrativa Norwitz/podcasts, disponibilidad real en España / UE / USA / LATAM y discusión sobre el campo de medicina mitocondrial como categoría terapéutica emergente — ver el cornerstone editorial KRECE: SS-31 (elamipretide / Forzinity), la primera aprobación FDA de un péptido mitocondrial y los tres ensayos que la prensa de longevidad no cuenta.
Y para situar SS-31 en el contexto de otros péptidos derivados de mitocondria (MOTS-c, Humanin, SHLP) y su relación con outcomes de capacidad aeróbica, ver el cornerstone sobre péptidos mitocondriales y VO2max. Para una vista del catalogo entero de péptidos de KRECE, el hub vertical de Péptidos.
El mecanismo más elegante del catálogo, la traducción clínica más acotada de su categoría.
Este contenido es ficha técnica informativa y educativa, no prescripción médica ni protocolo operativo. SS-31 (elamipretide) está aprobado por la FDA como Forzinity únicamente para síndrome de Barth en pacientes ≥30 kg bajo régimen de accelerated approval, desde el 19 de septiembre de 2025. No está aprobado para insuficiencia cardíaca, miopatía mitocondrial primaria, cardioprotección aguda, envejecimiento, longevidad ni rendimiento aeróbico. No está aprobado en la Unión Europea, España (AEMPS), Argentina (ANMAT), México (COFEPRIS), Colombia (INVIMA) ni Paraguay (DINAVISA) a fecha de redacción. Uso fuera de indicación aprobada o jurisdicción autorizada requiere prescripción médica calificada, producto de pureza farmacéutica auditable (HPLC ≥98%, LC-MS de identidad, test LAL de endotoxinas, esterilidad documentada) y documentación clínica del caso. KRECE no comercializa SS-31, elamipretide ni Forzinity.
- U.S. Food and Drug Administration. FDA grants accelerated approval to first treatment for Barth syndrome. 19 September 2025.
- U.S. FDA Center for Drug Evaluation and Research. Approval Package for FORZINITY (elamipretide) injection. NDA 215244, Sponsor: Stealth BioTherapeutics Inc.
- Shirley M. Elamipretide: First Approval. Drugs. Published online 2025. PMID: 41335372.
- Szeto HH. First-in-class cardiolipin-protective compound as a therapeutic agent to restore mitochondrial bioenergetics. Br J Pharmacol. 2014; 171(8):2029-2050. PMID: 24117165.
- Birk AV, Liu S, Soong Y, et al. The mitochondrial-targeted compound SS-31 re-energizes ischemic mitochondria by interacting with cardiolipin. J Am Soc Nephrol. 2013; 24(8):1250-1261. PMID: 23813215.
- Siegel MP, Kruse SE, Percival JM, et al. Mitochondrial-targeted peptide rapidly improves mitochondrial energetics and skeletal muscle performance in aged mice. Aging Cell. 2013; 12(5):763-771.
- Brown ML, Karra AS, McGowan JJ, et al. Elamipretide: A Review of Its Structure, Mechanism of Action, and Therapeutic Potential. Int J Mol Sci. 2025; 26(3):944. Revisión del programa clínico completo: PROGRESS-HF, TAZPOWER, MMPOWER-3, ReCLAIM.
- Sabbah HN, Gupta RC, Singh-Gupta V, Zhang K, Lanfear DE. Abnormalities of Mitochondrial Dynamics in the Failing Heart: Normalization Following Long-Term Therapy with Elamipretide. Cardiovasc Drugs Ther. 2018; 32(4):319-328.
- Stealth BioTherapeutics Inc. Stealth BioTherapeutics Announces FDA Accelerated Approval of FORZINITY. Press release. 19 September 2025.
- Thompson WR, Hornby B, Manuel R, et al. A phase 2/3 randomized clinical trial followed by an open-label extension to evaluate the effectiveness of elamipretide in Barth syndrome. Genet Med. 2021; 23(3):471-478. Datos del TAZPOWER, base de la aprobación FDA.